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最新攻略|留美博士教你如何參加美國麻省總醫院漸凍人癥臨床試驗

    本人國內臨床醫學畢業,協和醫科大學藥理學博士,在美國工作學習十多年。近幾年,在中美醫療健康咨詢行業工作,協調過上百例以上的中國患者的遠程會診,包括視頻會診、書面會診、病理會診等,會診美國醫生均為美國排名前五的頂級綜合醫院,或者是癌癥排名名列前茅的醫院。我也有幸參與服務過幾十位赴美就醫的患者,因此對中美醫療的優劣和差異化都有切身的體會和認識。我曾經在網上視頻介紹過赴美就醫的注意事項,也寫過赴美臨床試驗--要不要做“小白鼠”等短文來介紹臨床試驗。

  最近服務過的一位湖南省的漸凍人肌萎縮性脊髓側索硬化癥(ALS)的客戶交流時,他希望結合他赴美參加臨床試驗的經歷,我能寫一篇介紹赴美參加ALS臨床試驗的文章,為有意向赴美參加ALS臨床試驗的病人提供一些指導和幫助。這位患者的家族遺傳表型特別突出,大家族中多位兄弟姐妹均在30歲左右去世,所以這一大家族在世界各地積極尋找ALS最新最有效的治療方法和進展。他相信其他同樣疾病的患者也同樣為求醫問藥不辭勞苦而奔波。

  肌萎縮性脊髓側索硬化癥是一種運動神經元病,也是四大常見的神經退行性疾病之一(其它三種為亨廷頓氏病、老年性癡呆癥、帕金森氏病)。ALS也被成為漸凍人癥,是一種漸進且致命的神經退行性疾病。本病發病率約5人/10萬,男女患者之比約 3:1。 約10%的患者有家族遺傳史,其遺傳方式可以是常染色體顯性或隱性。肌萎縮側索硬化的病因至今不明。20%的病例可能與遺傳及基因缺陷有關。

  另外有部分環境因素,如重金屬鋁中毒等,都可能造成運動神經元損害。ALS臨床表現早期癥狀輕微,易與其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些無力、容易疲勞等一些癥狀,漸漸進展為全身肌肉萎縮和吞咽困難,最后產生呼吸衰竭。患者從發病到死亡的平均生存期為3至4年。只有10%的患者生存期超過十年,大多患者死于呼吸衰竭。

  下面我就以漸凍人癥為例,詳細介紹一下如何來美國馬薩諸塞州麻省總醫院參加ALS臨床試驗。主要分以下幾個步驟:

  1. 如何查詢美國最新的ALS臨床試驗?

  2. 確認臨床試驗在哪個醫院進行?病人是否符合要求?

  3. 核實臨床試驗后如何聯系?

  4. 臨床試驗需要準備的材料?

  參考臨床試驗的項目介紹,絕大多數美國的臨床試驗都不限制病人國籍,所以如果符合入選條件,中國的患者是可以參加在美國進行的臨床試驗的。另外,臨床試驗的患者有可能被分到對照組(治療方案是目前臨床經驗證明療效最好的標準方案,但不是正在研究的新藥),這是由臨床試驗特性決定的。因為很多臨床試驗是隨機雙盲臨床試驗,甚至臨床試驗的部分醫生和護士都不知道具體的病人是否服用的是正在測試的藥物。最后,分析臨床試驗結果的時候,具體每一個病人的分組才會真相大白,目的是為了盡可能排除各種臨床的人為主觀偏差。

  為了便于的講解,我以這位湖南患者的經歷為例,講述一下這位患者赴麻省總醫院參加臨床試驗的過程。

  第一步,找到合適的臨床實驗

  在地址欄輸入網址 https://clinicaltrials.gov/ct2/search/advanced, 這是最權威最全面的臨床試驗庫的高級搜索欄,在“Search Terms ” (搜索關鍵詞)里面輸入“ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis)” (肌萎縮性側索硬化癥),然后在“Recruitment" (招募狀態)里面選擇”recruiting“ (正在招募),Eligibility Criteria (符合條件),選擇年齡(18-64歲),Sex(性別)選擇 all(所有)。然后點擊”search“(搜索)。

  (圖1) 在臨床試驗數據庫高級搜索選項

  現在搜索你會發現有55個結果,這就是目前所有在進行的和肌萎縮性側索硬化癥的臨床試驗,這是全世界的數據,不只是美國。如果有必要和興趣,大家可以一個一個地看。如果我們把country(國家)選為美國,State(州)選為麻塞諸塞州,臨床實驗的選擇就變為7個了。

  高級搜索項里還有很多的限制條件,我們限制條件越多,可以查到的臨床試驗就越少。假設我們有一些背景知識,想看一下藥物BIIB067的臨床試驗,那么在搜索的時候就可以用” BIIB067"作為搜索關鍵詞之一。該臨床試驗為, An Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Study of BIIB067 in Adults With Inherited Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS),這個臨床試驗是用BIIB067來治療肌萎縮性側索硬化癥,該臨床試驗由Biogen(生化基因)公司進行,編號為NCT02623699。下面的介紹,我們以這個臨床試驗為例。

  第二步:查詢目標臨床試驗的要求

  在鎖定了感興趣的臨床試驗以后,把剛才的網頁往下拉,會有臨床試驗的具體信息,前面是實驗目的,實驗設計等,這些對我們來說不太重要,首先重點對中國患者最重要的中間部分:“Eligibility” (合格的條件),這里詳細記錄了加入這個臨床實驗需要的條件,例如:

  針對NCT02623699這個例子,對參加其中A組和B組需要的條件,第一個是:

  Weakness attributable to ALS and documented SOD1 mutation at Screening Visit 2

  在第二次篩選時患者呈現肌萎縮性側索硬化癥導致的虛弱和有證實的超氧化物歧化酶1的基因突變。

  其他的入選條件可以參照網站的文字說明。

  同時也指出了不能加入這個臨床試驗的情況, 例如第一條:

  History of or positive test result for human immunodeficiency virus.

  具有人類免疫缺陷的感染病史或者病毒檢測陽性

  其他的排除條件可以參照網站的文字說明,再次不做詳細介紹。

  注意這個臨床試驗也在法國、加拿大等國家開展,在美國開展的這個臨床試驗并沒有說只有美國人能參加,具有了解,很少有臨床試驗限定病人的國籍。那么根據這些條件,中國的這個晚期肌萎縮性側索硬化癥病人應該是符合條件,來加入這個臨床試驗的。

  第三步:查詢臨床試驗進行的地點和聯系方式

  現在我們確定符合加入臨床試驗的條件了,下一步呢?找醫院和做這個臨床試驗的醫生。在剛才實驗要求的部分繼續往下就是”Contacts and Locations“ (聯系和試驗地點),你可以看到這個臨床實驗一共在21不同的國家或美國的不同州同時進行,例如德國,比利時,日本等國家,可惜沒有中國。

  假設病人想多了解一下麻省總醫院的這個臨床試驗的情況,那么現在有兩個選擇,第一個是聯系麻省總醫院的國際部,第二個選擇是直接聯系負責這個臨床試驗的醫生。

  第四步:和醫院國際部合作,準備英文病歷和知情同意書 (Informed Consent Form)

  要想加入臨床試驗,對患者來說,第一步就是看自己是否符合參加該臨床試驗的條件。剛才提到,根據詳細的病歷記錄,這位肌萎縮性側索硬化癥病人應該是符合NCT02623699臨床試驗條件的,但是最終的決定權還是在負責此臨床試驗的醫生。他們的判斷依據之一就是病人以往的詳細病歷。病人的病歷翻譯非常關鍵,要求非常準確,所以這一步需要專業人士進行。面診也是必須的。

  如果一切順利,醫生覺得病人符合條件,可以考慮加入臨床試驗,是不是就可以了呢?還不行。進入臨床試驗還需要開展試驗的醫院和開展試驗的藥廠同意。為了讓這兩方同意,患者需要簽授知情同意書(Consent Form)。參加任何的臨床試驗都有一個特別制訂的授權書,這個一般非常長,詳細闡述了試驗相關的各種細節,包括風險。病人需要仔細閱讀這個文件,然后簽字,表示自己理解了所有相關的信息。只有簽署了這個文件,醫院和藥廠才會同意病人加入該臨床試驗。

  美國法律規定病人必須能完全理解授權書的內容,而美國臨床實驗的授權書全是英文!所以,對中國病人來說,除非能流利閱讀英文,要不然都需要先把授權書翻譯成中文,病人閱讀并簽字,然后再把簽字的中文授權書翻譯回英文,并由醫院和藥廠找獨立第三方公司,確認原版英文授權書,病人看的中文授權書,和中文簽字后翻譯回的英文授權書三份文件完全一致,才算結束。授權書的雙向翻譯,也需要專業機構來進行。

  第五步:準備押金,簽證材料

  對于國際病人,因為沒有美國醫療保險,所以必須先交部分押金,才能來美國醫院治療。美國看病沒有保險非常昂貴。對于參與臨床試驗的患者來說,一個巨大好處是藥物都是免費的,可以省很多錢,但是對國際病人來說其他的費用還是很高的,所以患者及家屬要綜合考慮自己的經濟情況來做決策。

  收到押金和其他材料以后,醫院的國際部會開具申請美國簽證需要的證明,病人拿著材料就可以去大使館簽證了,最近的美國簽證是十年往返,以后這一步對很多人應該不再這么麻煩了。

  第六步:進行赴美的各項準備工作

  拿到簽證以后,當然就是要具體準備來美國的各種事項了。病人赴美簽證一般都可以攜帶一到兩名家屬。在美國病人的治療一般都不長期住院,很多病人就是在醫院治療完了以后就回家呆著,所以需要租一個醫院附近的臨時住所。賓館一般偏貴,網上查詢愛彼迎的房間,求助像麻省醫療國際這樣的中美醫療的咨詢服務機構,也可以找當地出租房屋結構。美國醫院國際部一般會提供就診時的雙語翻譯。

  總結:總之,來美國加入臨床試驗對部分中國病人來說是合法可行的一條人生希望之旅,患者有條件的話應該考慮。因為最近正好有3個客戶正在美國的波士頓和休斯頓參加臨床試驗,所以我決定專門寫這篇文章,希望對中國病人和家屬有幫助。

  讀者可以看出來,最難的一步是跟蹤臨床進展并找到最適合病人的臨床試驗,這個需要深厚的醫學和生物學背景,需要專業的服務結構來負責。

  相信很多人都知道,最新的藥物、最新的治療方案往往都在臨床試驗當中,而每一個新藥也都要經過臨床試驗的檢驗才能夠獲批上市,臨床試驗中往往有不少比已經獲批的療法效果更好的藥物。

  在西方發達國家,多種平臺、途徑使臨床試驗對于患者來說并不陌生,但國內目前還缺乏一個信息來源可靠且能夠使患者便捷獲取最新臨床試驗的平臺。

  麻省醫療國際旨在搭建一條連接患者與臨床試驗的橋梁,為患者匹配臨床試驗,為臨床試驗招募患者。

*未經許可,禁止轉載

漸凍人癥,肌萎縮性脊髓側索硬化癥,ALS

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